Spinraza is een medicijn dat het SMN-2-gen gebruikt om een eiwit te produceren dat normaal door het SMN-1-gen wordt geproduceerd en dat het vervangt. Dit medicijn wordt dus gebruikt voor de behandeling van gevallen van spinale spieratrofie, die zich ontwikkelt als gevolg van een tekort aan of tekort aan het SMN-1-gen in het lichaam.
Hoewel dit medicijn al in de Verenigde Staten is goedgekeurd door de FDA en wordt gebruikt als een behandeling in het ziekenhuis, heeft het nog steeds goedkeuring van Anvisa nodig in Brazilië.
Prijsklasse
Sprayraza kan nog steeds niet in Brazilië worden gekocht, maar de behandeling met dit medicijn is al in de Verenigde Staten gemaakt voor ongeveer 3 miljoen reais. Dus, als er geen andere vorm van behandeling is en de arts aangeeft, is het mogelijk om naar de rechter te stappen om te vragen dat de behandeling buiten het land wordt uitgevoerd en door het gezondheidsplan wordt gefinancierd.
Waar is het voor
Dit medicijn is geïndiceerd voor de behandeling van spinale spieratrofie, zowel bij volwassenen als bij kinderen, vooral wanneer andere vormen van behandeling geen resultaten opleveren.
Hoe te gebruiken
Het gebruik van spinraza kan alleen in het ziekenhuis worden gedaan door een arts of verpleegkundige, omdat het nodig is om het geneesmiddel rechtstreeks in de ruimte te injecteren waar het ruggenmerg zich bevindt.
Meestal wordt de behandeling gedaan met 3 initiële doses gescheiden door 14 dagen, gevolgd door een andere dosis 30 dagen na de 3e en 1 dosis om de 4 maanden voor onderhoud.
Mogelijke bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen van het gebruik van deze remedie zijn constipatie, tandbederf en frequentere luchtweginfecties.
Wie zou niet moeten gebruiken
Er zijn geen contra-indicaties voor het gebruik van spinraza en het kan in bijna alle gevallen worden gebruikt, na evaluatie door de arts.